CRISPR, a tesoura genética que deu o Nobel de 2020 a duas cientistas, vira curso no Instituto Butantan nesta quarta: o que dá para mudar num gene, o primeiro tratamento aprovado e o que a lei brasileira proíbe
O Instituto Butantan abre nesta quarta, 30, um curso de três dias sobre CRISPR, a técnica que corta o DNA num ponto escolhido. Com ela, dá para desligar, trocar ou acrescentar trechos de um gene. Já existe tratamento aprovado com a tesoura, e a lei brasileira proíbe usá-la em embrião humano.
Ilustração do sistema CRISPR/Cas9. Cortesia: National Human Genome Research Institute (NHGRI), domínio público.
A Escola Superior do Instituto Butantan (ESIB) marcou para 30 de setembro, 1º e 2 de outubro de 2026 o curso presencial "Introdução à técnica de edição gênica por CRISPR/Cas9", com 60 vagas e 9 horas de aula, das 9h ao meio-dia.
CRISPR é uma tecnologia que os cientistas usam para modificar o DNA de seres vivos de forma seletiva, na definição do Instituto Nacional de Pesquisa do Genoma Humano dos Estados Unidos (NHGRI). O método foi adaptado de um sistema natural de edição de genoma que existe em bactérias.
CRISPR em uma frase: uma tesoura que corta o DNA onde se manda
O nome é a sigla em inglês para "repetições palindrômicas curtas agrupadas e regularmente interespaçadas". Na prática, o sistema tem duas partes: uma proteína que corta, a Cas9, e um RNA que funciona como guia e leva a tesoura até o trecho certo do DNA.
Segundo a FDA, a agência de medicamentos dos Estados Unidos, o CRISPR/Cas9 pode ser direcionado para cortar o DNA em áreas escolhidas, o que permite editar com precisão, retirando, acrescentando ou trocando DNA no ponto do corte.
De onde veio: o sistema de defesa de uma bactéria
A descoberta foi por acaso, conta o comunicado do Prêmio Nobel. Estudando a bactéria Streptococcus pyogenes, a francesa Emmanuelle Charpentier achou uma molécula até então desconhecida, o tracrRNA, parte de um sistema de defesa antigo das bactérias que desarma vírus cortando o DNA deles.
Charpentier publicou a descoberta em 2011 e começou a trabalhar com a americana Jennifer Doudna. Em 2012, as duas recriaram a tesoura em tubo de ensaio e provaram que ela podia ser programada para cortar qualquer molécula de DNA num ponto predeterminado.
O Nobel de 2020 e o que mudou no laboratório
Em 7 de outubro de 2020, a Academia Real das Ciências da Suécia deu o Nobel de Química às duas cientistas "pelo desenvolvimento de um método de edição do genoma". Com a tesoura, pesquisadores mudam o DNA de animais, plantas e microrganismos com precisão muito alta.
O comunicado do Nobel lembra que modificar genes em células era um trabalho demorado, difícil e às vezes impossível. Com o CRISPR/Cas9, a mudança passou a levar poucas semanas.
O que dá para mudar num gene
O programa do curso do Butantan lista as estratégias mais usadas: inserção, quando se acrescenta um trecho ao gene; nocaute, quando o gene é desligado; e ativação ou repressão, quando se aumenta ou se diminui o quanto o gene funciona.
O conteúdo inclui ainda o desenho dos RNAs guias, chamados sgRNAs, a produção de plasmídeos (pequenos círculos de DNA usados para levar a ferramenta até a célula), as linhagens de células usadas e os testes que confirmam se a edição deu certo.
O primeiro tratamento aprovado: Casgevy, contra a anemia falciforme
Em 8 de dezembro de 2023, a FDA aprovou o Casgevy, o primeiro tratamento autorizado pela agência que usa CRISPR/Cas9. Ele é indicado para pacientes com anemia falciforme a partir de 12 anos que têm crises vaso-oclusivas repetidas, as crises de dor causadas pelo bloqueio da circulação.
A doença é hereditária e nasce de uma mutação na hemoglobina, a proteína que leva oxigênio no sangue. As hemácias ficam em forma de foice, travam o fluxo nos vasos e causam dor forte e dano aos órgãos.
Como o Casgevy funciona, passo a passo
As células-tronco do sangue do próprio paciente são colhidas e editadas com CRISPR/Cas9. Antes de recebê-las de volta, o paciente passa por quimioterapia em dose alta, que esvazia a medula óssea para dar lugar às células modificadas.
De volta ao corpo, as células editadas se instalam na medula e aumentam a produção de hemoglobina fetal, um tipo que ajuda a levar oxigênio e, na anemia falciforme, impede que as hemácias virem foice.
Os números do estudo: 29 de 31 pacientes sem crise grave
No estudo que embasou a aprovação, 44 pacientes receberam o Casgevy. Dos 31 que tinham tempo de acompanhamento suficiente para a análise, 29, ou 93,5%, ficaram pelo menos 12 meses seguidos sem crise vaso-oclusiva grave.
Os efeitos colaterais mais comuns foram queda de plaquetas e de glóbulos brancos, feridas na boca, náusea, dor muscular e abdominal, vômito, febre com glóbulos brancos baixos, dor de cabeça e coceira. Os pacientes seguem em acompanhamento de longo prazo.
O que a lei brasileira proíbe
A Lei de Biossegurança, a Lei 11.105, de 2005, proíbe no artigo 6º a engenharia genética em célula germinal humana, em zigoto humano e em embrião humano, e proíbe também a clonagem humana.
Quem pratica engenharia genética em célula germinal, zigoto ou embrião humano comete crime, com pena de reclusão de 1 a 4 anos e multa, segundo o artigo 25 da mesma lei.
O que a lei permite com células-tronco de embrião
O artigo 5º permite, para pesquisa e terapia, o uso de células-tronco embrionárias de embriões produzidos por fertilização in vitro e não usados no procedimento, desde que sejam inviáveis ou estejam congelados há 3 anos ou mais.
Em qualquer caso, é preciso o consentimento dos genitores, e as instituições que fazem esse tipo de pesquisa têm de submeter os projetos aos seus comitês de ética em pesquisa.
O curso do Butantan: datas, vagas e quem pode fazer
O curso é presencial, no Instituto Butantan, em São Paulo, com três encontros das 9h às 12h. O público-alvo são graduandos, graduados, pós-graduandos e pós-graduados e técnicos de laboratório. Os responsáveis são Andrea Borrego, Jose Ricardo Jensen e Sonia Aparecida de Andrade Chudzinski.
O objetivo, segundo a escola, é mostrar a importância da tecnologia, suas aplicações, vantagens, a comparação com outras técnicas e os passos para executá-la. O programa começa pelo histórico da descoberta e fecha com as considerações éticas.
Como funciona a inscrição, e por que esta turma já fechou
Para esta turma, a seleção pede documento que comprove que o candidato faz parte do público-alvo e uma carta de interesse. O formulário de inscrição desta edição já não aceitava respostas na noite de segunda, 28, a dois dias do início.
Nas regras gerais da ESIB, a inscrição não garante vaga: há sorteio entre os inscritos, verificação de pré-requisitos e convocação por e-mail. O certificado sai para quem tiver pelo menos 75% de presença. Novas turmas são publicadas na página de cursos presenciais da escola.
Um curso de genes no meio de serpentes e escorpiões
O catálogo de cursos presenciais da ESIB é tomado por bichos peçonhentos: serpentes, aranhas, escorpiões e lagartas usadas na produção de antivenenos. O Butantan também estuda moléculas de animais, como a molécula antibiótica achada em veneno de sapo, e orienta sobre os erros que atraem escorpião para casa.
Mexer em genes de animais de laboratório já é rotina na pesquisa de ponta, como no estudo com camundongos geneticamente modificados que receberam tecido de cérebro humano. Para o comitê do Nobel, a tesoura já levou a plantas cultivadas inovadoras e vai levar a novos tratamentos médicos.
